臨床試驗自英人 B. Hill 將 R.A. Fisher 在農業試驗所發展出統計理論與方法應用在醫學與藥物評估上，發展出隨機双盲的臨床試驗之基礎，對人類健康福祉做出了重大貢獻。因其可將偏差 (bias) 降低至最低，所以臨床試驗所得結論較其他臨床研究方法更為客觀與嚴謹，成為臨床醫學最重要的方法學之一。而統計方法在臨床試驗之設計、執行、分析及結果詮釋上均扮演了極重要角色。臨床試驗之統計考量大致遵循ICH E9 statistical principles for clinical trials。因此本課程將介紹ICH E9包含臨床試驗之療效指標設計與相關統計設計包括樣本數估算與隨機分派方法。